[ad_1]
اشترك في البريد الإلكتروني المجاني للعيش جيدًا للحصول على مشورة بشأن العيش في حياة أكثر سعادة وصحة وأطول حياتك أكثر صحة وسعادة مع النشرة الإخبارية المجانية للعيش Well Living Welly أكثر صحة وسعادة مع نشرة Well Living المجانية المجانية لدينا
وصف أولياء أمور التوائم الذين يشتركون في مرض نادر يمكن أن يؤثر على القدرة على المشي معركة “كابوس” التي يواجهونها مع NHS للوصول إلى دواء مجاني.
يتم تقديم Givinostat ، وهو دواء يمكن أن يبطئ تطور ضمور Duchenne العضلي ، دون أي تكلفة من قبل شركة المخدرات بينما ينتظر موافقة NHS. يمكن للعقار إطالة وقت الأطفال الذين يعانون من الحالة يمكن أن يمشي.
ومع ذلك ، على الرغم من كونه جزءًا من برنامج الوصول المبكر منذ نوفمبر ، إلا أن عددًا محدودًا من صناديق NHS في جميع أنحاء المملكة المتحدة ، وخاصة في إنجلترا ، توفر الدواء.
وصفت دوشين المملكة المتحدة ، وهي مؤسسة خيرية تدعم المتضررين من هذه الحالة ، الوضع بأنه يانصيب الرمز البريدي “القاسي” ، مع العائلات في سباق مقابل الوقت لضمان الوصول إلى المخدرات.
تساعد الجمعية الخيرية العائلات في معركتها من أجل جيفنوستات ، بما في ذلك روزي وبيت داي ، وابنهما جاسبر البالغ من العمر 10 سنوات ، من هورشام ، ويست ساسكس.
عائلة اليوم لها توأمان جاسبر وأرابيلا ، البالغ من العمر 10 سنوات ، وابنتان أكبر سناً. في حين أن كل من Jasper و Arabella لهما Duchenne ، مع Arabella حاملة من الاضطراب الوراثي وجاسبر الأكثر تضررا ، فإن الحالة تؤثر في الغالب الأولاد.
فتح الصورة في المعرض
وصف الآباء Jaspers معركة “Nightmare” التي يواجهونها مع صناديق NHS للوصول إلى دواء مجاني ، Givinostat (نشرة الأسرة)
يتم منح الدواء ، الذي طورته ITF Pharma UK ، فقط في إطار برنامج الوصول المبكر للأطفال الذين لا يزالون قادرين على المشي.
يقال إن بعض صناديق NHS ترفض تزويد الدواء ، في حين أن البعض الآخر يؤخر توفيره من خلال إنشاء قوائم تحديد الأولويات.
تستشهد الصناديق بتكلفة مراقبة الدواء ، حوالي 1900 جنيه إسترليني لكل مريض سنويًا ، كحاجز ، تفيد بأن هذه النفقات يجب تغطية من ميزانياتها الحالية.
في محاولة يائسة للإسراع في الوصول ، التقى الآباء بوزير الصحة ويس ستريت. ومع ذلك ، تؤكد الحكومة أن قرار تزويد المخدرات يرتكز على صناديق NHS الفردية.
قالت السيدة داي: “نحاول أن نعيش في الوقت الحالي ، وفي هذه اللحظة ، هناك فرصة لإجراء تغيير هائل على جاسبر.
“لن نعالجها ، لكن هذا الدواء يمنحه أفضل فرصة للحصول على الحياة المبكرة التي يريدها وما يريده كل الوالدين أن يعطيهم طفلهما.
“إنه قريب جدًا – ومع ذلك نحن عالقون.
“نحن عالقون في هذه العملية حيث يوجد شيء ما في الوصول إلى المسافة التي يمكن أن تحدث فرقًا كبيرًا لإبقائه يمشي ، والحفاظ عليه نشطًا ، والحفاظ عليه مع أشقائه في الحديقة ، ويبقيه يسير على الدرج ، كل هذه الأشياء ، ويشعر أنه لا يمكننا الوصول إلى هناك.
“نحن على خط النهاية للحصول على شيء سيحدث فرقًا ولا يمكننا الوصول إلى هناك بسبب النظام الذي نحن فيه.
“إن الدواء لن يعالجه ، لكنه سيمنحه الطفولة التي ترغب في إعطائها طفلك – لإبقائهم يلعبون كرة القدم ، ويأتيون في مسارات الكلاب ، والقدرة على السير على الدرج ، ولعب القرن الفرنسي ، كل تلك الأشياء التي تحلم بها.
فتح الصورة في المعرض
جاسبر داي ، 10 ، من هورشام الذي لديه ضمور عضلية دوشين (نشرة الأسرة)
“لا يمكننا إعطائها لأننا عالقون ، على الرغم من أنه مجاني وهو موجود – لا يمكننا تقديمه.
“يبدو الأمر وكأنه كابوس ، لأنك تعلم أن الأطباء يرغبون في تقديمه ، ولكن عندما يتعلق الأمر بالحصول على الدواء في فمه ورؤية ما سيفعله ، نحن عالقون.
“إنه يانصيب ، بشكل أساسي ، اعتمادًا على مكان وجودك في البلاد … وداخل NHS يثقون في أنفسهم.”
يعود جاسبر إلى رعاية مستشفى إيفلينا لندن للأطفال ، والذي بدأ الآن فقط في الاتصال بالمرضى ويضع قائمة ذات أولوية لمن يحصل على الدواء أولاً.
وفقًا لـ Duchene UK ، فإن الأولاد الذين يزداد عددهم مخاطر أسوأ من السقوط في القائمة تمامًا أثناء انتظار المخدرات.
حوالي 500 فتى في المملكة المتحدة مؤهلين للحصول على Givinostat ، والتي يمكن أن تؤخذ في المنزل مثل Calpol ، مع المستشفيات ثم يقومون باختبارات دم متابعة حوالي ثمانية في السنة الأولى ، تليها مرتين في السنة بعد ذلك.
قد يحتاج الأطفال أيضًا إلى تخطيط القلب ، على الرغم من أن هذه هي بالفعل جزء من مراقبة دوشين الروتينية.
وقالت إميلي روبن وأليكس جونسون ، مؤسسو Duchenne UK: “مع مرور الوقت ، يخسر المزيد من الأولاد فرصتهم للوصول إلى Givinostat.
“هذا علاج بسيط ، يمكن إدارته بسهولة في المنزل ، ويتطلب اختبارات دم غير معقدة لمراقبة. إنه مجاني بالنسبة ل NHS ويمكن أن يقدم أملًا حقيقيًا للمرضى وعائلاتهم.
فتح الصورة في المعرض
أليكس جونسون (يسار) وإميلي روبن ، مؤسسي دوشين المملكة المتحدة (دوشين المملكة المتحدة)
“إن التأخير قاسي وأن يانصيب الرمز البريدي غير مبرر. نحن ندعو NHS إلى إتاحة هذا الأمر بشكل عاجل لكل من Ambulant (المشي) والأولاد غير المسلحين.”
حتى الآن ، تطرح جميع المجالس الصحية في اسكتلندا الدواء ، إلى جانب تلك الموجودة في Swansea و Cardiff.
كانت مستوصفات ليستر رويال أول ثقة في إنجلترا التي تعطي الدواء ، لكن إيفلينا لم تتمتع بعد ، ولم يكن لها صناديق في مانشستر وليفربول ونيوكاسل.
مستشفى Great Ormond Street يعمل على تزويد الدواء.
وقال متحدث باسم Evelina: “لقد بدأنا في الاتصال بأسر جميع مرضى Evelina London الحاليين الذين قد يكونون مؤهلين للحصول على Givinostat ويعملون على وضع مواعيد في الأشهر القليلة المقبلة.
“يعمل فريقنا السريري من خلال قوائم المرضى لدينا ويعملون حاليًا على الأولوية للأطفال الذين يحتاجون إلى العلاج بشكل عاجل ، أو أنهم معرضون لخطر فقدان الحركة (التموي) قريبًا.”
وقال متحدث باسم NHS: “من المقرر عقد اجتماع لجنة المعهد الوطني للتميز في مجال الصحة والرعاية (NICE) للنظر في هذا العلاج في يوليو 2025 ، وإذا كان بإمكان الشركة المصنعة ITF Pharma تقديم سعر فعال من حيث التكلفة لتمكينه من اللطيف الاستخدام ، فستكون NHS جاهزة للعمل مع الشركة لاستكشاف الوصول السريع للمرضى.
“نشرت NHS England إرشادات حول مخططات الوصول المبكرة التي تقودها الشركة المصنعة ، والتي تتطلب صناديق الثقة لتغطية تكاليف كبيرة وإيجاد موارد سريرية إضافية لإدارة علاجات جديدة ، ونفهم عددًا من الصناديق في جميع أنحاء البلاد تستعد لتقديم Givinostat عبر هذا المخطط.”
[ad_2]
المصدر