[ad_1]
اشترك في البريد الإلكتروني المجاني للعيش جيدًا للحصول على مشورة بشأن العيش في حياة أكثر سعادة وصحة وأطول حياتك أكثر صحة وسعادة مع النشرة الإخبارية المجانية للعيش Well Living Welly أكثر صحة وسعادة مع نشرة Well Living المجانية المجانية لدينا
يعيش صبي يبلغ من العمر أربع سنوات يعاني من مرض مناعي يهدد الحياة الآن حياة طبيعية بفضل تجربة علاج الجينات الرائدة.
يمكن لـ Eisa Hussain ، التي تعاني من شكل شديد من نقص الكريات البيض في التصاق الكريات البيض 1 (LAD-1) ، أن يلعب كرة القدم والالتحاق بالمدرسة-معالم تفكرت أسرته ذات يوم.
LAD-1 يملأ الجهاز المناعي ، مما يترك الأطفال عرضة للالتهابات. بدون علاج ، تكون الحالات الأكثر شدة قاتلة في كثير من الأحيان قبل سن الثانية.
في السابق ، كان الخيار الوحيد هو عملية زرع الخلايا الجذعية ، ولكن العثور على متبرع مناسب أمر صعب. ل EISA ، لا توجد تطابق.
في مواجهة هذا الوضع اليائس ، التحق به والدا إيزا في تجربة العلاج الجيني الرائد في مستشفى Great Ormond Street (GOSH). بسبب ندرة LAD-1 الشديدة ، أجريت المحاكمة على مستوى العالم.
كانت EISA واحدة من مشاركين في GOSH ، حيث انضمت إلى سبعة آخرين من جميع أنحاء العالم. لقد حولت المعاملة المبتكر حياة EISA ، حيث قدم له مستقبلًا مليئًا بأفراح الطفولة البسيطة.
قال والده ، سافدار حسين ، “محبوبًا ووديًا” EISA “أفضل مما كنت أعتقد أنه سيكون” بعد المشاركة في المحاكمة.
فتح الصورة في المعرض
إيزا مع الأب Safdar (أسرة الأسرة/GOSH/PA)
ولد إيزا خلال الوباء ، في الأيام الأولى من القفل الأول ، لكن والديه أدركوا سرعان ما كان خطأ ما.
أخبر السيد حسين ، 37 عامًا ، وهو مهندس معماري ، من ريدينج ، بيركشاير ، وكالة الأنباء للسلطة الفلسطينية أن EISA “لا تبدو صحيحة” وأن العدوى أدت إلى رؤيته في ثلاثة مستشفيات مختلفة – تنتهي في Gosh.
وأضاف: “أخبرنا Great Ormond Street أنهم لم يتمكنوا من العثور على مباراة نخاع العظم ، لذا فقد عرضوا العلاج الجيني ، قلت” إذا كان هذا هو الخيار الوحيد الذي لديهم ، فعلينا القيام بذلك “.
منذ ذلك الحين ، بسبب هذا العلاج ، كان في الواقع قادرًا على محاربة الالتهابات بنفسه.
“أنقذ شارع أورموند العظيم حياته. لن يكون قادرًا على الحصول على الحياة التي يمتلكها الآن بدون هذه الخدمات.”
أمضى إيزا والسيد حسين شهورًا في العيش في مستشفى الأطفال خلال مختلف المهام في عامي 2020 و 2021.
LAD-1 هو مرض وراثي ورث. إنه يسبب طفرة في الجين ITGB2 ، المسؤول عن صنع بروتين يسمى CD18 ، والذي يوجد على سطح مجموعة فرعية محددة من خلايا الدم البيضاء تسمى العدلات.
تم تشبيههم بخلايا الدم بـ “الخط الأول للدفاع” عندما يواجه الجسم عدوى.
تُظهر كمية CD18 التي “يعبر عنها” الشخص الممرضات الطبية عن مدى شدة LAD-1-إذا كان لديهم أقل من 2 في المائة ، مثل EISA ، فإنه يعتبر لديهم شكل شديد من المرض.
وقال البروفيسور كلير بوث ، استشاري أخصائي المناعة لدى الأطفال في GOSH ، وهو أحد المراكز الرائدة في العالم لتجارب العلاج الجيني لدى الأطفال: “من الدراسات السابقة التي أجريت على المرضى الذين يعانون من هذه الحالة ، إذا كان لديك تعبير أقل من 2 في المائة ، فإنه يشبه في الأساس عقوبة الإعدام دون أي علاج”.
“نحن نعلم ما إذا كان يمكنك الحصول على أكثر من 10 في المائة أو 15 في المائة ، ثم يقوم هؤلاء المرضى بعمل جيد بالفعل ، لذلك كان لدينا شيء نهدف إليه”.
فتح الصورة في المعرض
EISA في المنزل (سلك الأسرة/GOSH/PA)
يعمل العلاج الجيني الجديد عن طريق تعديل خلايا المريض لمساعدتهم على إنشاء البروتين المفقود اللازم لمساعدة الجسم على محاربة العدوى.
ثم يتم إرجاع هذه إلى المرضى مما يساعدهم على تطوير نظام مناعة العمل.
تعرض إيزا ، أحد الأشقاء الثلاثة ، معاملته في يناير 2021 عندما كان عمره 10 أشهر.
حصل على مسار للعلاج الكيميائي قبل زرع الخلايا الجذعية ، “لتوفير مساحة في نخاع العظم” لمساعدة عملية الزرع على التمسك.
قال الخبراء عن طريق استخدام الخلايا الجذعية الخاصة بالمريض ، لا يوجد خطر من الرفض أو مرض الكسب غير المشروع مقابل المضيف ، حيث تهاجم الخلايا المتبرع بها جسم المستلم.
وصف المسعفون كيف كانت EISA في موقف “Catch-22” لأنه كان بحاجة أيضًا إلى علاج لمشكلة في قلبه ، لكن LAD-1 يسبب أيضًا مشاكل في التئام الجروح ، لذلك من المحتمل ألا يكون قادرًا على إجراء العملية قبل العلاج الجيني.
بعد العلاج الجيني الناجح ، الذي رعايته Rocket Pharmaceuticals ، تمكن EISA من إجراء عملية قلبه دون مضاعفات.
قال السيد حسين: “بدأ المشي قبل عام ، وهو في المدرسة الآن.
إنه محبوب للغاية وودود.
“إنه يحب كرة القدم ، وسوف يلعب كرة القدم حول المنزل ؛ إنه يحب Bing وهو مفتون حقًا بالسيارات.
“كيف أصبح الآن أفضل مما كنت أعتقد أنه سيكون – لم أكن أعتقد مطلقًا أنه سيكون قادرًا على المشي ، والشيء التالي بالنسبة لنا سيتحدث”.
فتح الصورة في المعرض
EISA الآن قادرة على العيش حياة طبيعية (سلك الأسرة/GOSH/PA)
وأضاف البروفيسور بوث ، وهو أيضًا أستاذ في العلاج الجيني والمناعة للأطفال في UCL: “لقد رأيت EISA الأسبوع الماضي ورؤيته يعيش حياة طبيعية بشكل أساسي – بدون قبول في المستشفى ، وبدون أدوية وقائية ، عدت إلى حياة أسرية حيث يمكنهم الخروج والقيام بأمور مع إخوتهم وعائلتهم – ما هو شعور جيد حقًا”.
وقالت إن نجاح التجربة يفتح أبوابًا لاستخدام العلاج الجيني في عدد من الحالات ، بما في ذلك السرطان والحثل العضلي.
وأضافت “الاحتمالات بعيدة المدى حقًا”.
كان لدى جميع الأطفال المشاركين في المحاكمة حالة شديدة من LAD-1.
تُظهر النتائج ، التي نشرت في مجلة نيو إنجلاند للطب ، أنها نجت جميعًا إلى علامة المتابعة لمدة عامين.
بعد العلاج ، تم تحليل جميع الأطفال في التجربة دمهم ووجد أنه لديهم بروتين CD18 اللازم لمكافحة الالتهابات على المدى الطويل ، مما يسمح لهم بالتوقف عن تناول الأدوية الأخرى.
أبلغ الباحثون أيضًا عن انخفاض في الالتهابات ؛ أقل من حالات القبول في المستشفى المتعلقة بالعدوى ، وأظهر جميع الأطفال “شفاء الجروح الطبيعي” بعد العلاج الجيني.
قال المؤلف ، بمن فيهم خبراء من GOSH ، UCL ، وجامعة كاليفورنيا ، ولوس أنجلوس (UCLA) ، ومستشفيات Infantil Universitario Nino يسوع في مدريد ، إسبانيا ، إن هناك “فائدة سريرية مستمرة في جميع المرضى” ، وقد سجل معظمهم للمتابعة طويلة الأجل لمدة تصل إلى 15 عامًا.
ووجدوا أيضًا أن جميع المرضى التسعة لديهم “تحسن دائم في تعبير العدلات CD18 إلى مستويات لا تقل عن 10 في المائة” ، مع وصول بعض المستويات إلى 82 في المائة بالمقارنة مع الخلايا الصحية.
لم تحدث أحداث السلامة أو الوفيات ، ولكن كان هناك عدد من الأحداث السلبية المرتبطة بعلاجات ما قبل الدمج.
كان لدى EISA العلاج الكيميائي قبل علاجه ، مما أدى إلى فقدان السمع ، وهو تأثير جانبي مشترك لبعض أنظمة العلاج الكيميائي لدى الأطفال الصغار.
[ad_2]
المصدر