[ad_1]
في أول شيء رائد لجنوب إفريقيا والقارة الأفريقية ، يشارك المرضى المحليون في تجربة سريرية دولية لتحرير الجينات التي قد تحدث ثورة في علاج الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) ، وهي اضطراب وراثي نادر وربما قاتل.
تستخدم التجربة السريرية ، التي أجريت الآن في معهد الرئة بجامعة كيب تاون (UCT) ، تقنية تحرير الجينات CRISPR-CAS9 ، التي تم الترحيب بها عالميًا باعتبارها تقدمًا علميًا ثوريًا ، لاستهداف السبب الجذري الجذري لـ HAE. وقال البروفيسور بيتر إن البحث يرأسه البروفيسور جوني بيتر ، المحقق الرئيسي ورئيس وحدة الحساسية والمناعة المتخصصة في UCT: “هذه تقنية مثيرة للغاية يجب تطبيقها على البشر”. “إنه لأمر مدهش بالنسبة لنا في جنوب إفريقيا ، أو في أي مكان في إفريقيا ، أن نكون جزءًا من هذا المعلم العلمي التاريخي. إنه يوضح أنه يمكننا المساهمة بشكل مفيد في البحث والتطوير”.
“إنه لأمر مدهش بالنسبة لنا في جنوب إفريقيا ، أو في أي مكان في إفريقيا ، أن نكون جزءًا من هذا المعلم العلمي التاريخي.”
محاكمة كبيرة بشكل خاص
تصدرت CRISPR-CAS9 عناوين الصحف الدولية في عام 2020 عندما حصل إيمانويل شاربنتيه وجنيفر دودنا على جائزة نوبل في الكيمياء لتطوير تقنية تحرير الجينوم. على الرغم من استخدامها على نطاق واسع في الدراسات المختبرية والحيوانية ، إلا أن التطبيقات البشرية لا تزال في المراحل المبكرة ، مما يجعل هذه التجربة ذات أهمية خاصة.
برعاية شركة Intellia Therapeutics ، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في الولايات المتحدة ، تمثل التجربة الاستخدام السريري البشري الأكثر تقدماً لـ CRISPR-CAS9 حتى الآن.
HAE هي حالة وراثية نادرة تتميز بهجمات تورم متكررة وشديدة في أجزاء مختلفة من الجسم ، بما في ذلك مجرى الهواء ، مما يجعلها تهدد الحياة. هذه التورمات ناتجة عن مستويات زائدة من جزيء يسمى Bradykinin ، والذي يصبح مفرط النشاط الأكثر شيوعًا بسبب الطفرات في جين Serping1 ، مما يؤدي إلى عدم تثبيط نظام Kallikrein-kinin وإفراط في إنتاج Bradykinin.
وقال بيتر: “تشمل الفوج في جنوب إفريقيا أكثر من 150 مريضًا تم تشخيصهم بالهاي. إنها ليست حالة شائعة ولكنها يمكن أن تكون مدمرة. لقد عانت العديد من العائلات من وفيات بسبب تورم مجرى الهواء”. “لقد رأينا للأسف الوفيات عبر الفئات العمرية من الاختناق بسبب تورم الحلق. ولهذا السبب تعتبر العلاجات الجديدة حاسمة للغاية.”
يهدف العلاج التجريبي إلى “ضرب” جين KLKB1 في الكبد ، مما يمنع إنتاج كاليكرين ، وهو الإنزيم الرئيسي المشارك في توليد براديكينين. من خلال تعطيل الجين الخاطئ ، يأمل العلاج في وقف الهجمات على المستوى الجزيئي-مما قد يوفر للمرضى حلًا لمرة واحدة ، يغير الحياة.
وقال بيتر: “إن الشاغل الرئيسي لعلاج تحرير الجينات هو العواقب المحتملة على المدى الطويل”. “لكن الأمر المشجع هو أن بعض الناس يولدون بشكل طبيعي بدون هذا الجين ويعيشون حياة صحية تمامًا. وهذا يزيد من الثقة في أن استهدافها لن تسبب ضررًا طويل الأجل”.
رحلة ثلاث مراحل إلى الأمل
قبل المرحلة الحالية من التجربة ، خضع العلاج للاختبارات المخبرية الصارمة والدراسات على الحيوانات والتجارب البشرية في المرحلة المبكرة. أظهرت دراسة محورية في المرحلة الثانية ، بقيادة الدكتور هيلاري لونغورست ونشرت في مجلة نيو إنجلاند المرموقة ، انخفاضًا بنسبة 96 ٪ في كل من تكرار وشدة هجمات HAE.
هذه الدراسة هي الآن تجربة المرحلة 3 المحورية وهي دراسة عشوائية مزدوجة التعمية ، وهمي تسيطر عليها ، والمعيار الذهبي في الأبحاث السريرية اللازمة للموافقة على علاج جديد. الهدف من ذلك هو اختبار سلامة العلاج وفعاليته عبر مجموعة أكبر وأكثر تنوعًا من المرضى.
وقال بطرس خلال مقابلة يوم الثلاثاء 10 يونيو: “لقد تمت الموافقة على تسجيل خمسة مرضى في جنوب إفريقيا من بين 62 عالميًا. اليوم ، قمنا بإدارة الجرعة الأولى للمريض الثاني”. “هذا يضعنا على قدم المساواة مع أفضل مواقع تجريبية دولية.”
سيتلقى المرضى إما العلاج النشط أو ضخ الدواء الوهمي. بعد ستة أشهر ، تقوم المجموعات بتبديل العلاجات في تصميم كروس ، مما يضمن حصول جميع المشاركين على العلاج الاستقصائي.
“إن جمال هذا التصميم هو أن كل شخص في التجربة يحصل على فرصة للاستفادة إذا كان العلاج فعالًا” ، أوضح بيتر. “في هذه الأثناء ، نراقب بعناية جميع المشاركين عن أي آثار جانبية وبالطبع عدد التورمات الحادة التي يتعرضون لها.”
لماذا يهم جنوب إفريقيا وأفريقيا
بالنسبة إلى UCT وجنوب إفريقيا ، تعد المشاركة في هذه التجربة الدولية علامة فارقة في أبحاث الصحة العالمية المنصفة.
وقال بيتر: “ما يمثله هذا هو أننا يمكن أن نكون جزءًا من العلوم المتطورة تمامًا”. “إنه يدل على أن إفريقيا لا يجب أن تأتي دائمًا في المرتبة الثانية. نحن جزء من هذه البرامج من وقت مبكر من خط أنابيب التنمية.”
وأكد أن هذه الأنواع من التجارب في الأمراض النادرة لا تجلب فقط هيبة ولكن قد تفتح خيارات العلاج المنقذة للحياة للمرضى المحليين الذين قد لا يصلون أبدًا مثل هذه الابتكارات عالية التكلفة. تضمن لجان الأخلاقيات أن الشركات التي تدرس الأدوية الجديدة في جنوب إفريقيا تلتزم بتوفير وصول ما بعد المحاكمة إلى أي دواء أثبتت فعاليته للمشاركين في التجربة حتى وقت التسجيل.
“مشاركتنا هي شهادة على سنوات العمل التي استثمرناها في أبحاث الوذمة الوعائية.”
إن مشاركتنا في هذه الأنواع من الدراسات المتطورة هي شهادة على سنوات العمل التي استثمرناها في أبحاث الوذمة الوعائية وبناء البنية التحتية للتجارب السريرية التنافسية دوليا. “
في الواقع ، كانت وحدة بيتر منذ فترة طويلة مركزًا للبحث والعلاج في وذمة الوعائية في إفريقيا. شارك الفريق في العديد من التجارب السريرية الدولية ، أدت بعضها بالفعل إلى أدوية متوفرة تجاريًا. أكسبهم سجلهم الحافل مؤخرًا تدقيقًا متوهجًا من إدارة الغذاء والدواء في الولايات المتحدة (FDA) ، مما يؤكد وضعهم كموقع تجريبي عالمي.
وقال بيتر: “لقد قمنا ببناء فريق من حوالي 50 مهنيًا ، بمن فيهم الأطباء والممرضات ومنسقي الأبحاث ، الذين يلتزمون بالبحث عالي الجودة”. “هذه المصداقية هي السبب في أن شركات مثل Intellia على استعداد للتعاون معنا في هذه العلاجات من الجيل التالي.”
اشترك في النشرات الإخبارية المجانية Allafrica
احصل على الأحدث في الأخبار الأفريقية التي يتم تسليمها مباشرة إلى صندوق الوارد الخاص بك
نجاح!
انتهى تقريبا …
نحن بحاجة إلى تأكيد عنوان بريدك الإلكتروني.
لإكمال العملية ، يرجى اتباع الإرشادات الموجودة في البريد الإلكتروني الذي أرسلناه لك للتو.
خطأ!
كانت هناك مشكلة في معالجة تقديمك. يرجى المحاولة مرة أخرى لاحقًا.
كما يقود بيتر مبادرة بحثية أوسع حول الوذمة الوعائية عبر البلدان الأفريقية ، بدعم من جائزة الأستاذ العالمية من المعهد الوطني للصحة والرعاية في المملكة المتحدة. يهدف التعاون متعدد البلدان إلى توسيع الوعي ، وتحسين التشخيص ودراسة أشكال شائعة من الوذمة الوعائية ، وخاصة تلك التي تسببها مثبطات القولون المعدلة المحلي ، وهي فئة على نطاق واسع من أدوية ضغط الدم.
ملء فجوة حرجة
وقال بيتر: “كانت هناك القليل من بيانات الخلفية حول الوذمة الوعائية في إفريقيا ، وسيملأ هذا البحث فجوة حرجة”. “نريد أن نضمن دراسة الاحتياجات المحددة للسكان الأفارقة ، وأن المرضى الذين يعانون من أشكال غير شائعة ولكن يمكن علاجها من angioedemas لا يتم تفويتهم في جميع أنحاء القارة.”
مع تقدم المحاكمة ، سيستمر بيتر وفريقه في المتابعة مع المشاركين عن كثب ، وتوثيق أي هجمات ، والاستجابات للعلاج والنتائج الصحية العامة.
وقال “السلامة ذات أهمية أعلى ، ونراقب عن كثب أي مشارك في إحدى تجاربنا السريرية. نحن نتحقق في كثير من الأحيان ، ونحتفظ بالمذكرات ، ونقدم علاجات الطوارئ وضمان تسجيل كل شيء بعناية”.
“هذه واحدة من أكثر الحدود إثارة في الطب. أن تكون جزءًا من الجهد العالمي الذي يمكن أن يغير الحياة باستخدام تقنية تحرير الجينات ، هنا في كيب تاون ، أمر متواضع ومبهج.”
[ad_2]
المصدر